“十三五”期間，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)建設(shè)經(jīng)歷了重大歷史轉(zhuǎn)折，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新注入新活力，創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)初步建成，成果斐然。今年發(fā)布的《中華人民共和國(guó)國(guó)民經(jīng)濟(jì)和社會(huì)發(fā)展第十四個(gè)五年規(guī)劃和2035年遠(yuǎn)景目標(biāo)綱要》（簡(jiǎn)稱“十四五”規(guī)劃）進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)創(chuàng)新在現(xiàn)代化發(fā)展中的核心地位，明確提出加強(qiáng)生物醫(yī)藥領(lǐng)域的科技前沿攻關(guān)，這給本來就以創(chuàng)新為產(chǎn)業(yè)驅(qū)動(dòng)力的醫(yī)藥業(yè)帶來發(fā)展紅利，同時(shí)增強(qiáng)了行業(yè)信心。10月29日，《構(gòu)建中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)（2021-2025）》報(bào)告發(fā)布會(huì)在北京舉行，該報(bào)告由中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)（以下稱中國(guó)藥促會(huì)）、中國(guó)外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(huì)（RDPAC）共同組織撰寫。
順應(yīng)時(shí)代要求，中國(guó)藥促會(huì)與RDPAC于2021年初開始，組織撰寫了4篇報(bào)告，分別圍繞“2015-2020年發(fā)展回顧及未來展望”、“推動(dòng)基礎(chǔ)研究，激活創(chuàng)新源頭”、“多層次醫(yī)療保障體系，助力人民健康和產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展”、“推進(jìn)創(chuàng)新藥同步研發(fā)、注冊(cè)與審評(píng)”專業(yè)領(lǐng)域進(jìn)行詳細(xì)、深入的分析，旨在沿著“創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力”、“創(chuàng)新藥物可及”和“創(chuàng)新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)可持續(xù)”三條主線對(duì)我國(guó)創(chuàng)新醫(yī)藥生態(tài)系統(tǒng)的長(zhǎng)期發(fā)展提出多維度的建設(shè)性意見，賦能中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新高質(zhì)量發(fā)展。項(xiàng)目自啟動(dòng)以來，獲得了顧問委員會(huì)的悉心指導(dǎo)，并獲得了來自政、產(chǎn)、學(xué)、研、資界等三十多位專家的意見支持。
過去五年里，中國(guó)憑借創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的先進(jìn)理念、自上而下大力推動(dòng)的頂層設(shè)計(jì)、以及公平競(jìng)爭(zhēng)且高度融合的創(chuàng)新企業(yè)，建立起了一個(gè)充滿生命力的醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)。然而現(xiàn)階段全產(chǎn)業(yè)鏈條中還存在哪些薄弱環(huán)節(jié)和挑戰(zhàn)？我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新如何才能真正實(shí)現(xiàn)原始創(chuàng)新？研發(fā)的效率和質(zhì)量如何實(shí)現(xiàn)國(guó)際化？構(gòu)建怎樣的創(chuàng)新藥支付體系提高保障水平？中國(guó)醫(yī)藥未來的創(chuàng)新發(fā)展之路又在哪里？報(bào)告針對(duì)這些關(guān)鍵問題都給予了方向與建議，期望中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新在未來五年的發(fā)展中進(jìn)行實(shí)踐與探索。
激活創(chuàng)新源頭，構(gòu)建基礎(chǔ)研究向產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化的體系和能力。當(dāng)前，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新質(zhì)、量齊飛，研發(fā)管線產(chǎn)品數(shù)量對(duì)全球貢獻(xiàn)占比達(dá)13.9%，已躍升至全球第二研發(fā)梯隊(duì)，但原始創(chuàng)新、基礎(chǔ)研究能力有待加強(qiáng)。從中國(guó)基礎(chǔ)研究能力現(xiàn)狀看，存在優(yōu)質(zhì)、先驅(qū)性研究比例低，醫(yī)藥創(chuàng)新同質(zhì)化嚴(yán)重，經(jīng)費(fèi)投入階段和分配效率不平衡，創(chuàng)新主體機(jī)制和評(píng)價(jià)導(dǎo)向、人才能力結(jié)構(gòu)和評(píng)價(jià)機(jī)制待優(yōu)化等挑戰(zhàn)，制約基礎(chǔ)研究成果進(jìn)行規(guī)模化轉(zhuǎn)化。報(bào)告指出，基礎(chǔ)研究是醫(yī)藥創(chuàng)新的源頭，國(guó)家應(yīng)從資金和研究體系上引導(dǎo)創(chuàng)新方向。
實(shí)現(xiàn)同步研發(fā)，提升注冊(cè)監(jiān)管科學(xué)性、臨床研究高效性。此前，新藥在中國(guó)獲批時(shí)間平均比美國(guó)晚5-7年，隨著審評(píng)審批機(jī)制改革和優(yōu)化，2020年中國(guó)創(chuàng)新藥獲批上市數(shù)量是2016年的9倍，逐步實(shí)現(xiàn)了境內(nèi)外同步研發(fā)、注冊(cè)與審評(píng)。然而，中國(guó)注冊(cè)審批與全球尚存“時(shí)間差”，參與國(guó)際多中心臨床比例僅9.4%，仍有提升空間。報(bào)告建議，為了更全面地實(shí)現(xiàn)同步研發(fā)，需要包括藥監(jiān)局、科技部、衛(wèi)健委、知識(shí)產(chǎn)權(quán)局、醫(yī)保局、海關(guān)等在內(nèi)的各個(gè)監(jiān)管部門，以及企業(yè)和研究者通力配合，優(yōu)化政策各環(huán)節(jié)的溝通機(jī)制、透明度和可預(yù)測(cè)性，形成鼓勵(lì)長(zhǎng)期創(chuàng)新的管理制度，在監(jiān)管程序上與國(guó)際體系充分的接軌，強(qiáng)化臨床研究能力和專業(yè)性。
滿足可及需求，織構(gòu)多層次支付保障網(wǎng)。報(bào)告分析指出，未來在我國(guó)，提高癌癥、慢性病、傳染病這三大類疾病的防治，將切實(shí)改善全民健康水平。確保創(chuàng)新藥物更快地惠及更多患者、提高醫(yī)療效果，也是中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的當(dāng)務(wù)之急。2015-2020年，我國(guó)醫(yī)保籌資從1.4萬億增長(zhǎng)至2.3萬億，同時(shí)醫(yī)保目錄更新頻次不斷提高，醫(yī)保對(duì)創(chuàng)新藥報(bào)銷的支持提高了創(chuàng)新藥可及性。為了提升保障水平，推進(jìn)多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)成為當(dāng)下政策重點(diǎn)。但實(shí)際上醫(yī)保和商業(yè)健康險(xiǎn)的保障仍有局限性，需要進(jìn)一步緩解個(gè)人支出負(fù)擔(dān)，提升創(chuàng)新藥市場(chǎng)份額使之與經(jīng)濟(jì)發(fā)展目標(biāo)相適應(yīng)。報(bào)告基于現(xiàn)狀建議，完善多層次保障的頂層建設(shè)，促進(jìn)商業(yè)健康險(xiǎn)的可持續(xù)發(fā)展，完善醫(yī)保基金的高效使用，促進(jìn)醫(yī)保與商保的融合聯(lián)動(dòng)，最終助力人民健康和產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
引導(dǎo)創(chuàng)新思維，關(guān)注臨床價(jià)值核心導(dǎo)向。報(bào)告強(qiáng)調(diào)，臨床價(jià)值是藥物研發(fā)評(píng)價(jià)的核心，藥物研發(fā)需要以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，高臨床價(jià)值的預(yù)防手段、治療方法和技術(shù)突破，將切實(shí)降低我國(guó)總體疾病負(fù)擔(dān)。一方面，這要求創(chuàng)新企業(yè)轉(zhuǎn)變思維，全面和動(dòng)態(tài)關(guān)注臨床需求，通過高標(biāo)準(zhǔn)、高質(zhì)量、高效率的臨床研發(fā)為臨床價(jià)值的評(píng)估提供全面、科學(xué)的證據(jù)；另一方面，要求監(jiān)管部門與時(shí)俱進(jìn)，持續(xù)加強(qiáng)與工業(yè)和學(xué)術(shù)界的溝通與合作，建立完善研發(fā)和審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)，加大對(duì)新工具、新方法和新標(biāo)準(zhǔn)的應(yīng)用，推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新成為國(guó)際認(rèn)可的“全球新”。
中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)正面臨走向跨越式高質(zhì)量發(fā)展的良機(jī)，未來五年的發(fā)展方向和規(guī)劃對(duì)建設(shè)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新強(qiáng)國(guó)至關(guān)重要，建設(shè)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的目標(biāo)將圍繞科技前沿、創(chuàng)新體系、創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)、人民健康四個(gè)方面，實(shí)現(xiàn)總體目標(biāo)的跨越式突破。
